Regenerativ medicin innebär metoder att ersätta skadad vävnad med nya celler och vävnader som man först odlat fram i laboratoriemiljö. Ett av målen med denna forskning är att man ska kunna styra utvecklingen av stamceller till nervceller som kan ersätta dem som förlorats vid neurologiska skador eller sjukdomar.
Stamceller är outvecklade celler som kan dela sig och utvecklas till olika specialiserade vävnadsceller. Vuxna stamceller finns i nästan alla vävnader i kroppen för att kunna ersätta de celler som naturligt dör. I levern bildas nya leverceller från stamceller och i tarmen bildas nya tarmceller. Vid själva delningen bildas antingen två vävnadsceller eller en vävnadscell och en ny stamcell. Embryonala stamceller kommer från några dagar gamla ägg som blivit över vid provrörsbefruktning. Dessa stamceller kan man föröka i laboratorium och genom att tillsätta olika signalämnen kan man få stamcellerna att utvecklas till en mängd olika typer av specialiserade celler.
Ett av de största hindren vid stamcellstransplantation har varit att oavsett om stamcellerna tagits från embryon eller från vuxen vävnad så har dödligheten hos cellerna varit hög efter transplantation. Bara ett fåtal stamceller har kunnat utvecklas till nervceller efter ha placerats i hjärna eller ryggmärg. I slutet av 1980-talet utfördes transplantationer av embryonala stamceller till personer med Parkinsons sjukdom. En del patienter förbättrades avsevärt under mycket lång tid medan symtomen hos majoriteten endast förbättrades i liten grad eller inte alls. Vissa drabbades av ofrivilliga rörelser. Skillnaderna kan ha berott både på individuella variationer och på skillnader i transplantatens kvalitet. Transplantationer har också skett vid exempelvis stroke, MS, ALS och Huntingtons sjukdom men det har varit svårt att få metoderna att lyckas.
Idag har man funnit metoder att identifiera de gener som är aktiva i olika typer av specialiserade nervceller och denna kunskap har gjort det möjligt att i laboratoriemiljö producera dopaminproducerande celler från stamceller. Man har också på liknande sätt även skapat metoder att framställa celltyper som har betydelse vid andra neurologiska sjukdomar såsom MS och ALS. Både mängd och kvalitet på cellerna överstiger tidigare resultat.
Ett problem med att använda stamceller är att behandlingen i djurstudier visat sig ge ökad cancerrisk. Om stamcellen genomgått en genetisk förändring så sprids denna vidare vid delning. Man försöker därför finna metoder att bli av med de stamceller som kan orsaka cancerväxt.
Försök pågår också att utvinna stamceller som inte involverar ägg eller embryonala celler. Forskare i Japan tilldelades nobelpriset 2012 för att ha lyckats programmera om hudceller till stamceller som i sin tur kunde omvandlas till olika specialiserade celler. Idag har man utvecklat tekniker för att omvandla hudceller till nervceller utan att passera stamcellsstadiet. Metoden innebär att man utgår från patientens egna celler. Därmed undviks riskerna med ökad cancerrisk och man skulle undvika behovet av immunhämmande behandling som annars måste ges efter transplantation med stamceller.